以AI驱动创新！威凯尔医药首款自研1类创新药维迈妥®（安瑞曲替尼）震撼上市，NTRK基因融合实体瘤患者靶向治疗再添新选择！

　　6月4日，江苏威凯尔医药科技股份有限公司（简称“威凯尔医药”）自主研发的1类创新药——维迈妥^®（通用名：安瑞曲替尼/Eratrectinib，研发代码：VC004）通过优先审评审批，获得国家药品监督管理局（NMPA）上市批准，用于治疗携带NTRK融合基因的成人和12岁以上青少年实体瘤患者。该药是全球第三款新一代TRK抑制剂，更标志着威凯尔医药首款自研1类创新药震撼上市！

　　NTRK基因融合：泛癌种存在，但面临耐药局限

　　NTRK基因融合广泛存在于超过45种癌种中¹。一项纳入10194例中国实体瘤患者的下一代测序（NGS）研究显示²，NTRK融合总体阳性率为0.4%，以此预估中国每年新发的携带NTRK融合基因的肿瘤人群约1.5万例，这些患者预后差、生存期短、疾病进展快且易发生脑转移^3，4。

　　此外，NTRK基因融合阳性实体瘤在药物压力下可通过激酶结构域突变产生耐药，并以溶剂前沿突变（如TRKA G595R）为主，突变显著改变了药物与激酶的结合构象，导致一代药物耐药，进一步增加了治疗难度⁵。新一代TRK抑制剂安瑞曲替尼的上市，为患者带来了新的治疗选择。

　　维迈妥^®精准靶向，破局新生

　　维迈妥^®（安瑞曲替尼）是中国自主研发的新一代TRK抑制剂，在针对NTRK基因融合阳性的实体瘤患者的关键注册临床试验中，其作为不限瘤种的广谱抗癌药展示了卓越的有效性和安全性。

　　注册临床研究结果显示，客观缓解率（ORR）达68.5%、疾病控制率（DCR）达85.2%。其中，6个月以上随访患者ORR达89.7%、DCR达100%；中位生存期（mOS）为40.7个月，24个月无进展生存期（PFS）可达 75.7%，24个月持续缓解率（DOR）达85.5%；对于基线合并脑转移的患者，客观缓解率（ORR）达87.5%，对于TRK-TKI经治患者ORR达47.4%，均呈现出同类药最佳的潜力⁶。

　　作为中国自主研发的新一代TRK抑制剂，维迈妥^®（安瑞曲替尼）不仅能够带来长期深度缓解、且药物透脑活性强、整体安全性良好。除此之外，相较于I代TRK抑制剂的链状分子结构^7,8，维迈妥^®（安瑞曲替尼）是环状分子结构⁹，通过结构优化降低脱靶风险，能够有效避免耐药突变问题，是一款初治优效兼具抗耐药机制的新一代TRK抑制剂。

　　I期和II期注册临床试验主要研究者，航天中心医院肿瘤中心名誉主任，国家癌症中心原副主任，中国医学科学院肿瘤医院原副院长、内科主任石远凯教授：“NTRK是‘泛癌种’靶点，尽管该靶点在整体肿瘤人群中的融合发生率较低，但依托我国庞大的肿瘤患者基数与基因筛查普及率不断提升，实际患病人数依然可观，临床存在迫切的治疗需求。安瑞曲替尼作为我国自主研发的最新一代TRK抑制剂，在注册临床研究中展现出良好的疗效和安全性，对一线和二线患者均能实现显著获益。随着该药物正式获批上市，有望为中国 NTRK 融合阳性肿瘤患者带来更优、更可及的全新治疗选择。”

　哈尔滨医科大学附属肿瘤医院张清媛教授：“安瑞曲替尼可强效抑制TRKA/B/C，对耐药突变激酶亦有强抑制；同时，安瑞曲替尼血脑屏障的穿透能力也优于一代药物。因此，无论是初治患者、经治患者，还是脑转移患者，均能展现突破性治疗效果。整体ORR达68.5%，6个月以上随访患者ORR达89.7%。”

　　湖北省肿瘤医院陈健教授：“安瑞曲替尼于甲状腺肿瘤及涎腺肿瘤患者中的总缓解率（ORR）均达100%，呈现出卓越的治疗效果。同时，因其高选择性，显著降低了脱靶毒性，具备良好的安全性，可使患者长期用药且不影响生活质量。对于需长期治疗的实体瘤患者而言，安瑞曲替尼在疗效与安全性方面的优势，有助于延长其生存时间并提升生活质量。”

　　四川省人民医院朱学强教授：“安瑞曲替尼在NTRK融合阳性肺癌患者中的疗效同样显著，总缓解率（ORR）达73.1%，为肺癌患者带来了更多的希望。同时，安瑞曲替尼还呈现出卓越的透脑活性，颅内总缓解率（ORR）高达87.5%，实现了对脑部病灶的有效控制，为脑转移肿瘤患者提供了新的治疗方案。”

　　浙江大学医学院附属儿童医院王金湖教授：“安瑞曲替尼的安全性表现优异。其多数不良反应分级为1-2级，且转归情况大多为恢复或治愈；严重不良反应的整体发生率较低，此外，未出现与研究药物相关的致死性不良事件。这为患者的长期用药提供了坚实的安全保障。”

　　威凯尔医药联合创始人，董事长、CEO龚彦春博士​​​​​​​：“安瑞曲替尼作为威凯尔医药首款获批上市的国家1类创新药物，是一款不局限于特定瘤种的广谱抗癌药，其对于NTRK融合阳性的实体瘤患者具有重要的临床价值。在此，对参与研发的医生、患者、合作伙伴以及员工所给予的支持表示诚挚感谢，同时也对监管机构专业且高效的审批工作致以谢意，整个项目从IND获批到上市获批仅用了5年多的时间，使得更多实体瘤患者能够更早获得更优质的治疗。安瑞曲替尼已被国家药品监督管理局纳入‘儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）’，同时针对NTRK耐药病人的临床试验工作正快速推进。我们有理由相信，安瑞曲替尼的上市将为中国实体瘤患者带来新的曙光。”

　　关于威凯尔医药

　　江苏威凯尔医药科技股份有限公司（简称“威凯尔医药”）由中国药科大学教授和海外归国人才联合创立于2010年，是一家处于商业化阶段、以AI赋能差异化源头设计的创新型生物医药企业，持续专注于创新药物与领先疗法开发，是国家级专精特新重点“小巨人”企业。公司根植于南京江北新区生物医药谷，坐拥21000㎡智能化新药研发总部，从AI赋能源头自主差异化立项、到临床前候选药物的发现、协同药学一体化开发与绿色制造，构建新药自主研发与产业化全链条创新体系。公司人才梯队实力雄厚，现有员工900余名，技术人员占比超84%，其中硕博高端人才200余人，形成了高学历、专业化、创新型的核心研发团队，为企业持续技术突破与产品迭代筑牢人才根基。

　　威凯尔医药深耕医药创新领域十六载，始终坚守自主创新研发核心战略，聚焦差异化解决未满足的临床需求，围绕克服治疗抵抗、破解耐药难题、优化靶向选择性等核心方向，搭建起梯队化、高质量、多领域的创新药研发管线，全面覆盖心脑血管、炎症自免、肿瘤疾病等大病慢病领域，面向全球市场布局创新医药成果。

　　核心在研产品赛道优势突出、商业化前景明晰。新一代TRK抑制剂、小分子靶向抗肿瘤新药安瑞曲替尼（VC004），主攻NTRK基因融合突变实体瘤，具有“不限癌种”的特点，适应症覆盖面广，当前已获批上市。核心品种维卡格雷胶囊，先后四次入选国家科技重大专项，作为全新口服P2Y12受体拮抗剂，可精准抑制血小板活化与聚集、阻断血栓生成，针对性防治心、脑及各类动脉循环障碍疾病，目前国内确证性临床研究稳步推进。二代高选择性JAK1抑制剂VC005，通过口服与外用全面布局特应性皮炎适应症全人群，均已处于三期临床试验阶段，同时药物深度布局强直性脊柱炎、白癜风、斑秃等自免疾病领域，凭借优异的疗效与安全性数据，高效推进临床研究工作。

　　公司依托长期技术积淀，致力于AI驱动从研发到生产端能力的打通，搭建了以AI驱动的高端创新药物研发体系与专业化技术平台，先后获批南京市人工智能药物设计重点实验室、南京市合成生物学及流体化学工程技术研究中心、AI辅助定向酶突变技术获南京市清洁生产先进技术认定。公司近5年累计融资超12亿元，受资本市场高度青睐。

　未来，威凯尔医药将秉持“The better Care，The better Medicines”之初衷，持续深耕AI驱动源头创新，攻坚前沿医药技术，深化国内外战略布局，以硬核研发实力打造差异化创新药管线，致力于为全球患者提供更优质的治疗方案，成为具有全球影响力的创新药企。

参考文献：

1. Xu C,etal.Expert consensus on the diagnosis and treatment of NTRK gene fusion solid tumors in China.Thorac Cancer.2022 Nov;13(21):3084-3097.

2. Xu Y, Shi X, Wang W, Zhang L, Cheung S, Rudolph M, Brega N, Dong X, Qian L, Wang L, Yuan S, Tan DSW, Wang K. Prevalence and clinico-genomic characteristics of patients with TRK fusion cancer in China. NPJ Precis Oncol. 2023 Aug 11;7(1):75.

3. George D. Demetri, et.al, ESMO 2021,100P.

4. Lassen U, Bokemeyer C, Garcia-Foncillas J, Italiano A, Vassal G, Paracha N, Marian M, Chen Y, Linsell L, Abrams K. Prognostic Value of Neurotrophic Tyrosine Receptor Kinase Gene Fusions in Solid Tumors for Overall Survival: A Systematic Review and Meta-Analysis. JCO Precis Oncol. 2023 Jun;7:e2200651.

5. Xiang S, Lu X. Selective type II TRK inhibitors overcome xDFG mutation mediated acquired resistance to the second-generation inhibitors selitrectinib and repotrectinib. Acta Pharm Sin B. 2024 Feb;14(2):517-532.

6. 威凯尔医药，安瑞曲替尼II期临床研究资料[R].

7. 硫酸拉罗替尼（VITRAKVI^®）药物说明书，2022

8. 恩曲替尼（Rozlytrek^®）药物说明书，2025

9. 安瑞曲替尼（维迈妥^®）药品说明书，2026

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