近日，江苏威凯尔医药科技有限公司（简称“江苏威凯尔”）新一代TRK抑制剂VC004治疗NTRK基因融合突变实体瘤的关键II期临床研究获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）批准。此项临床研究将在NTRK基因融合突变患者中进一步评估VC004的有效性和安全性，取得成功后，江苏威凯尔将在中国提交新药上市申请（NDA）。

　　VC004是江苏威凯尔自主研发的新一代TRK抑制剂，临床用于治疗NTRK基因融合突变的实体瘤。根据I期临床数据显示，其在NTRK基因融合突变实体瘤患者中ORR达80-90%，最长DOR达24个月，疗效数据还在进一步收集，在脑转移患者和TRK融合经治患者中也显示了初步的疗效，超60%的脑转移患者有不同程度肿瘤缩小，其中有一例病灶基本消失。

　　江苏威凯尔联合创始人、CEO龚彦春博士表示：“VC004是公司重点开发的新一代TRK抑制剂，凭借其独特的作用机制，以及早期临床研究中显示的良好的安全性和显著的临床疗效，我们相信它有望领先于同类新一代TRK抑制剂。本次获批进入关键II期临床，是对VC004前期研发的充分认可和积极肯定。我们将加速推进其后续临床开发进程，加快探索在NTRK基因融合突变实体瘤患者中的安全性和有效性，争取使肿瘤患者能早日用上抗耐药的TRK靶向药物。”

　　关于VC004

　　VC004是江苏威凯尔自主开发的I类靶向抗肿瘤药物，属于新一代TRK 抑制剂，有望为国内患者提供针对 NTRK 融合突变的治疗方案，同时满足国内外患者尚未满足的抗耐药治疗的临床需求。作为新一代治疗药物，VC004具有出色的临床疗效和安全性。目前，国内外尚未有抗耐药的新一代抑制剂药物上市。VC004有望成为全球范围内领先的新一代TRK抑制剂。

　　关于NTRK基因融合突变实体瘤

　　神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合已被确定为泛实体瘤成人和儿童患者的致癌驱动基因。NTRK基因主要包括NTRK1、NTRK2和NTRK3，是编码原肌球蛋白受体激酶（TRK）家族的TRKA、TRKB和TRKC受体。NTRK基因融合是多种癌症的驱动因子，广泛存在于多种实体瘤中。目前临床上NTRK基因融合抑制剂疗效显著，在肿瘤治疗领域具有巨大的潜力。NTRK基因融合突变可见于肺癌、结直肠癌、乳腺癌、甲状腺癌等国内高发癌种，也常见于部分罕见癌种，包括分泌性乳腺癌、分泌性唾液腺癌等。

　　图片来源：Nat Rev Clin Oncol. 2018 Dec;15(12):731-747.

　　关于江苏威凯尔

　　江苏威凯尔医药科技有限公司成立于2010年，是一家专注于创新药物与领先疗法开发的高科技医药企业。公司现有700余名员工，博士16名，硕士160余名，技术人员占比84%以上；公司坐落于国家级新区——南京市江北新区生物医药谷，投资2亿元自建占地20亩、建筑面积21000㎡的高端药物研发中心。旗下全资子公司南京威凯尔生物医药科技有限公司主营药物全产业链CRO/CDMO服务。

　　公司现有5项临床在研I类创新药项目，即维卡格雷胶囊、VC004胶囊（目前已被CDE批准进入关键II期临床）、VC004凝胶（已获批临床）、VC005片（已启动中国临床Ⅱ期）、VC005凝胶（已启动中国临床I期）。另有多项临床前在研项目，覆盖心脑血管、肿瘤、自身免疫等多方面疾病领域，形成管线梯度发展格局。

　　公司以研发为基础，以产业化为导向，建立了兼具创新力和竞争力的高端药物研发体系和技术平台，先后建成江苏省企业院士工作站、南京市博士后创新实践基地，与中国药科大学共建企业研究生工作站，并已入选南京市培育独角兽企业、江苏省专精特新中小企业、江苏省化学创新药工程技术研究中心和南京市创新型领军企业培育库，全资子公司南京威凯尔连续多年荣登中国医药CRO企业20强。2021至2022年，公司陆续完成两轮融资，融资总额超5.7亿元。未来，公司将基于十余年的创新药物研发经验，开发出多个以差异化解决临床需求为目标的I类创新药产品。