近日，由江苏威凯尔医药科技有限公司（以下简称“江苏威凯尔”）开发的I类抗血栓新药——维卡格雷胶囊，获得国家药品监督管理局（NMPA）临床试验默许，目标适应症为轻型急性缺血性脑卒中或短暂性脑缺血发作（TIA），相关II期临床试验工作将于近期启动。

　　此次获批的扩展适应症是维卡格雷胶囊继首个临床在研适应症“冠心病ACS”之后，又一重大里程碑节点。目前，维卡格雷在国内已启动Ⅲ期临床桥接研究工作，同时美国中心临床试验也在快速推进中，以期未来实现中美双报。

　　关于维卡格雷

　　维卡格雷是江苏威凯尔医药科技有限公司与中国药科大学的产学研合作项目，公司拥有该项目的全部权益。项目早期研发工作在美国化学会ACS旗下期刊JMC上全文发表，并被Nature旗下刊物《SciBX》亮点推荐。维卡格雷已先后获得包括“十二五”“十三五”国家重大新药创制科技重大专项、“科技部科技型中小企业技术创新基金”“江苏省科技型中小企业技术创新资金项目”在内的多项基金支持。

　　维卡格雷作为新型抗血栓药物，基于巧妙的结构设计，对比现有临床药物具有以下四大核心优势：首先，维卡格雷通过肠道酯酶完成关键活性代谢步骤，突破性避免了氯吡格雷强依赖肝药酶CYP2C19的代谢途径，临床上有望克服因CYP2C19不同基因型（*1，*2，*3位点突变）导致的“氯吡格雷抵抗”问题，同时根据现有快代谢（*17位点突变）人群的III期桥接数据提示，可有效避免氯吡格雷过度代谢导致高血小板抑制引起的高出血风险问题；其次，维卡格雷的有效活性代谢物与氯吡格雷一致，有望保留氯吡格雷的安全性优势，避免了替格瑞洛、普拉格雷的高出血风险问题，也有望缓解老年用药人群普遍担心的出血顾虑；第三，维卡格雷独特的代谢途径，可有效避免氯吡格雷与瑞格列奈、拉唑类药物常见的药物药物相互作用，有效解决老年患者的合并用药问题；最后，维卡格雷避免了氯吡格雷首步无效代谢的问题，起效剂量更低，仅为氯吡格雷的十五分之一，意味着与剂量相关的副作用进一步降低，是一款疗效更突出、安全风险更可控的新型抗血栓药物。

　　关于CYP2C19基因多样性

　　CYP2C19是CYP450酶第二亚家族中的重要成员，在肝脏中表达，是人体非常重要的药物代谢酶。然而，根据研究显示，55%的亚洲人群存在CYP2C19功能丢失型等位基因突变（CYP2C19*2，CYP2C19*3）和5%的人群存在功能获得型等位基因突变（CYP2C19*17），临床上将不同代谢能力的人群划分为超快代谢（UM）、快代谢（RM）、正常代谢（NM）、中代谢（IM）和慢代谢（PM）五种类型。已知现有抗血栓药物氯吡格雷代谢途径依赖CYP2C19，在治疗过程中，中/慢代谢患者会因代谢酶能力不足而产生不同程度的“氯吡格雷抵抗”，导致药效衰减甚至无效，增加脑卒中或心血管事件的风险，同时超快/快代谢患者会因为对氯吡格雷高反应性从而引发出血事件风险的增加。因此克服氯吡格雷抵抗和可能的高反应出血是临床上急需解决的问题，而维卡格雷利用代谢途径的优势，有效避免了这一问题，有望改善患者的临床获益。

　　关于缺血性脑卒中

　　缺血性脑卒中又称脑梗死，占比所有脑卒中（亦称“中风”）的80%，是一种由缺血、缺氧导致的局限性脑组织缺血性坏死或软化，具有突发且进展迅速的特点，若无法得到及时救治，将极大地增加致残与死亡风险，给患者与家庭带来巨大的生活负担。根据中国大样本流行病学研究显示，1990年至2017年，脑卒中始终占据中国人群死亡原因的榜首位置，死亡率高达149/每10万人，平均死亡年龄58岁，不仅中老年人是高危人群，而且发病年龄已呈现不断年轻化的趋势。本次维卡格雷获批的适应症属于缺血性脑卒中的轻型表现，也是最常见的脑卒中病发类型。轻型急性缺血性脑卒中（MIS）或短暂性脑缺血发作（TIA）由于临床表现相对较轻，易被患者忽视，导致其复发率比其它类型更高。维卡格雷作为抗栓治疗中抗血小板药物，能够有效抑制血小板活化、聚集、释放，有望降低MIS/TIA患者的复发风险和致残性复发事件的发生率。

　　关于江苏威凯尔

　　江苏威凯尔位于国家级新区南京市江北新区生物医药谷，由中国药科大学教授和海归留学人员于2010年创建，注册资本5000多万元，是一家专注于创新药物与领先疗法开发的高科技医药企业，当前已完成A轮近6000万美金融资。公司现有员工400余人，其中博士13人，硕士110余人，技术人员占比83%以上。2021年成立全资子公司南京威凯尔生物医药科技有限公司，独立运营药物全产业链CRO/CDMO服务。

　　公司以研发为基础，以产业化为导向，建立了兼具创新力和竞争力的高端药物研发体系和技术平台，先后建成江苏省化学创新药技术中心、江苏省企业院士工作站、南京市博士后创新实践基地，与中国药科大学共建企业研究生工作站，并已入选南京市培育独角兽企业、苏南国家自主创新示范区瞪羚企业和南京市创新性领军企业培育库。公司已开发多个差异化解决临床需求的创新药产品，包括抗血栓药物维卡格雷胶囊（中国III期/美国I期），抗肿瘤药物VC004胶囊（中国Ib期）以及抗自身免疫性炎症药物VC005片（中国I期）。此外，还有多项临床前在研项目，形成梯度发展格局，逐步完善以心脑血管、肿瘤、免疫炎症等领域产品为主的研发管线。