近日，江苏威凯尔医药科技有限公司(下称：江苏威凯尔)成功向CDE提交了VC005项目Pre-IND申请。VC005是江苏威凯尔自主设计的高选择性JAK1抑制剂，临床拟用于肠道自身免疫性疾病炎症性肠病(IBD)的治疗。

　　IBD是肠道慢性非特异性炎症性疾病，包括溃疡性结肠炎(UC)和克罗恩病(CD)。临床表现有腹泻、腹痛，甚至血便。UC可发生在任何年龄，15～30岁及50～70岁两个年龄段多发，主要侵犯直肠和乙状结肠，呈弥漫性分布。CD也可发生在任何年龄，以青少年时期最为常见，病变可影响口腔至肛门的整个消化道，呈节段式及跳跃式分布，其中以末端回肠、结肠或同时累及小肠和结肠这三种最常见。UC和CD都属于慢性病炎症性疾病，目前无法治愈，患者需要终生用药，被称为肠道绝症，复发率也高达70%～90%。IBD在我国的发病率逐步升高，目前已经成为我国消化系统常见疑难疾病之一，是消化系统疾病基础研究和临床诊疗的重点、热点和难点。

　　两面神激酶 (JAK)是一类酪氨酸激酶，包括JAK1、JAK2、JAK3和TYK2四个成员。JAKs在多种细胞因子的信号传导过程中发挥重要作用，与其下游的信号转导和转录激活子 (STAT)一起介导细胞因子受体对核内基因转录和表达的调控。JAK-STAT信号通路功能与红细胞增多症、血小板增多症、白血病、骨髓纤维化等血液相关疾病，以及类风湿性关节炎、强直脊柱炎、红斑狼疮、炎症性肠病、特异反应性皮炎等自身免疫疾病的发生密切相关。因此，JAK激酶家族成为治疗这些疾病的重要靶点。

　　关于VC005

　　VC005是江苏威凯尔自主研发的新型、高效、肠内限制性作用的选择性JAK1抑制剂，具有全身暴露可控，肠道暴露高的特点。临床前研究已证实，药物在动物体内起效剂量低，耐受剂量高，副作用小，具有安全性和疗效双重优势，有望成为全球范围内领先的肠道选择性抗炎药物。